21일 미국 증권거래위원회에 따르면 코인파마슈티컬스가 2025년 10월 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Netherton 증후군 치료를 위한 주요 제품 후보인 QRX003에 대한 고아약 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다.
이 고아약 지정은 2025년 5월 유럽 의약품청(EMA)으로부터 부여된 고아약 지정에 이어 이루어진 것이다.
FDA의 고아약 지정 프로그램은 미국 내 20만 명 이하의 환자에게 영향을 미치는 희귀 질환의 치료, 진단 또는 예방을 위한 치료제에 고아 상태를 부여한다.
이 지정은 자격을 갖춘 임상 시험에 대한 세금 공제, FDA 신청 수수료 면제 또는 부분 면제, 승인 시 7년의 시장 독점권 등 여러 혜택을 제공한다.QRX003은 Netherton 증후군에 대한 첫 번째 승인 치료제가 될 가능성이 있다.
코인파마슈티컬스의 CEO인 마이클 마이어스 박사는 "FDA로부터 고아약 지정을 받는 것은 Netherton 증후군으로 고통받는 환자들에게 QRX003을 제공하기 위한 우리의 사명에서 중요한 이정표"라고 말했다.
이어 "올해 초 EMA로부터 부여된 지정을 포함하여, 이번 FDA의 인식은 QRX003의 미국 내 승인 경로를 촉진하는 데 도움이 될 수 있으며, 승인 시 제품에 대한 중요한 데이터 보호를 제공할 수 있다"고 덧붙였다.
QRX003 로션(4%)은 Netherton 증후군에 대한 두 개의 후기 단계 전신 임상 시험에서 평가되고 있다.
두 개의 주요 연구에 대한 등록은 2026년 1분기 내에 완료될 것으로 예상되며, 주요 데이터는 2026년 하반기에 예상되며, NDA 제출은 올해 말로 계획되어 있다.
코인파마슈티컬스는 희귀 및 고아 질환을 치료하는 치료 제품의 개발 및 상용화에 집중하는 후기 임상 단계의 전문 제약 회사이다.
이 회사는 환자, 가족, 지역 사회 및 치료 팀의 unmet medical needs를 해결하기 위해 헌신하고 있다.
코인파마슈티컬스의 혁신적인 파이프라인은 Netherton 증후군, 벗겨지는 피부 증후군, 손바닥발바닥 각화증, 경화증, 미세낭성 림프관 기형, 정맥 기형, 혈관섬유종 등 여러 희귀 및 고아 질환을 대상으로 하는 여러 제품을 포함하고 있다.회사는 법률에 의해 요구되지 않는 한 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없다.
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