9일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱터보테라퓨틱스가 2025년 12월 9일 보도자료를 통해 미국 혈액학회(ASH) 2025에서 전방위 급성 골수성 백혈병(AML) 치료에 대한 mipletamig의 안전성과 높은 관해율을 발표했다.
임상 1b/2 RAINIER 시험의 용량 최적화 코호트 1-3에서 mipletamig와 AZA/VEN의 조합이 높은 관해율과 뛰어난 안전성/내약성 프로필을 보여주었으며, 이는 집중 화학요법에 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자들에게 적용된다.
임상 시험에서 치료받은 환자 100%가 현재까지 사이토카인 방출 증후군(CRS)에서 자유로웠으며, 평가 가능한 환자들 중 93%가 전체 반응률(ORR)을 기록했다.
87%는 완전 관해(CR) 또는 완전 관해 혈액 표지가 회복되지 않은 상태(CRi)를 달성했으며, 73%는 완전 관해를 기록했다.
최소 잔여 질병(MRD) 평가 가능한 CR/CRi 환자 중 60%가 MRD 음성 상태를 달성했으며, 이는 일반적으로 더 강력하고 지속적인 반응과 연관된다.
ORR 환자 중 43%는 TP53 유전자 변이를 가지고 있었으며, 이는 AML 환자에서 일반적으로 나쁜 예후와 연관된다.환자들의 평균 연령은 75세로, 집중 치료에 적합하지 않은 인구를 반영한다.
RAINIER 시험에서 이 삼중 요법은 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 주입 관련 반응과 혈액학적 사건이 가장 흔한 부작용으로 나타났다.
특히 CRS는 관찰되지 않았으며, 이는 조합 요법에서 이 분자의 차별화된 안전성 프로필을 지지한다.
앱터보테라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 Dirk Huebner 박사는 "이 데이터는 특히 관해율과 CRS의 부재가 mipletamig의 전방위 AML 요법으로서의 가능성을 강조한다"고 말했다.
이어 "우리는 코호트 전반에 걸쳐 안전성과 효능 프로필에 고무되고 있으며, 이 프로그램을 후속 단계로 진행할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.
RAINIER 연구는 추가 용량 수준에서 환자를 계속 모집하고 있으며, mipletamig의 설계는 앱터보의 ADAPTIR™ 플랫폼을 활용하여 목표 T세포 참여를 통해 전신 면역 활성화를 최소화하는 것을 목표로 한다.
RAINIER는 전방위 AML 연구로, 1b/2 단계의 용량 최적화, 다기관, 다코호트, 개방형 연구이다.
연구 대상자는 18세 이상의 새로 진단된 AML 환자로, 집중 유도 화학요법에 적합하지 않은 환자들이다.
RAINIER는 두 부분으로 진행되며, 첫 번째는 전방위 AML 환자에 대한 1b 단계 용량 최적화 연구이고, 두 번째는 2단계 연구이다.1b 시험은 여러 연속 코호트에 걸쳐 28일 치료 주기로 진행된다.
앱터보의 주력 약물 후보인 mipletamig는 AML 치료를 위해 평가되고 있으며, CD123을 발현하는 백혈병 세포와 백혈병 줄기 세포를 파괴하기 위해 환자의 면역 체계를 재조정하도록 설계되었다.
이 항체 유사 재조합 단백질 치료제는 백혈병 세포와 면역 체계의 T세포를 결합하여 백혈병 세포의 파괴를 유도하도록 설계되었다.
mipletamig는 CRIS-7 유래 CD3 결합 경로를 사용하여 CRS의 가능성과 심각성을 줄이도록 설계되었으며, 이는 앱터보를 경쟁사와 차별화하는 접근 방식이다.mipletamig는 희귀약물법에 따라 AML에 대한 희귀약물 지정을 받았다.
희귀약물 지정을 통해 승인 시 특정 기간 동안 미국 시장 독점권을 추구할 수 있는 기회, FDA 수수료 감면 및 개발 및 세금 크레딧에 접근할 수 있는 주요 이점이 제공된다.현재까지 mipletamig는 세 번의 시험에서 100명 이상의 환자에게 평가되었다.
앱터보테라퓨틱스는 임상 단계의 생명공학 회사로, 암 치료를 위한 새로운 이중 특이적 및 삼중 특이적 면역 요법 개발에 집중하고 있다.
회사는 두 개의 임상 후보를 보유하고 있으며, mipletamig는 RAINIER에서 전방위 급성 골수성 백혈병 치료를 위해 표준 치료인 venetoclax + azacitidine과 병용하여 평가되고 있다.
ALG.APV-527은 이중 특이적 조건부 4-1BB 작용제로, 4-1BB와 5T4에 동시에 결합할 때만 활성화되며, Alligator Bioscience와 공동 개발되고 있으며, 최근에는 5T4를 발현할 가능성이 있는 여러 고형 종양 유형 치료를 위한 1상 임상 시험에서 평가되었다.
회사는 다양한 작용 기전을 가진 여섯 개의 전임상 후보를 보유하고 있으며, 이는 다양한 고형 종양을 표적하기 위해 설계되었다.
모든 파이프라인 후보는 두 개의 독점 플랫폼인 ADAPTIR와 ADAPTIR-FLEX에서 개발되었다.앱터보의 사명은 치료 결과를 개선하고 암 환자들의 삶을 변화시키는 것이다.
※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다. 원문URL(https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1671584/000119312525312972/0001193125-25-312972-index.htm)
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
