15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 5월 15일, 팔벨라 테라퓨틱스(이하 '회사')는 피부 정맥 기형 환자를 대상으로 한 QTORIN™ 라파마이신의 Phase 2 TOIVA 시험에서 새로운 데이터가 제83회 조사 피부과학회 연례 회의에서 발표되었다고 밝혔다.
발표된 데이터에 따르면, 기저선에서 출혈이 있었던 환자 100%가 12주 차에 Cutaneous Venous Malformations Investigator Global Assessment Bleeding scale(cVM-IGA Bleeding)에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며(+2.5점 개선; p=0.003), 기저선에서 출혈이 있었던 환자 100%가 치료 만족도 설문에서 QTORIN™ 라파마이신에 대해 '만족' 또는 '매우 만족'하다고 보고하였다.
기저선 질적 환자 인터뷰는 피부 정맥 기형이 신체적, 기능적, 심리적 부담을 상당히 초래한다고 강조하였다.
QTORIN™ 라파마이신은 미국 내 75,000명 이상의 피부 정맥 기형 환자에게 최초로 FDA 승인을 받을 가능성이 있는 치료제이자 표준 치료가 될 수 있다.
팔벨라 테라퓨틱스는 심각하고 희귀한 피부 질환 및 혈관 기형을 앓고 있는 환자들을 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 상용화하는 데 집중하는 임상 단계의 생물 제약 회사이다.
TOIVA는 QTORIN™ 라파마이신을 주 1회 국소적으로 투여하여 12주 동안의 효능 평가 기간과 12주 치료 연장 기간을 포함하는 Phase 2, 단일군, 개방형, 기저선 대조 임상 시험이다.
2025년 12월에 발표된 바와 같이, TOIVA는 여러 사전 지정된 임상 보고 및 환자 보고 효능 지표에서 통계적 유의성을 달성하였다.
제83회 조사 피부과학회에서 발표된 새로운 데이터는 TOIVA에서 병변 출혈의 통계적으로 유의미한 감소를 보여주었으며, 기저선 질적 환자 인터뷰를 통해 피부 정맥 기형 환자들이 겪는 다차원적인 삶의 질(QoL) 부담을 강조하였다.
기저선에서 출혈이 있었던 환자 4명(n=4)은 12주 차에 cVM-IGA Bleeding 점수에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며, 평균 효과 크기는 +2.5(p=0.003)였다.
12주 차에 100%의 환자(4/4)가 cVM-IGA Bleeding에서 '매우 개선됨'(+3) 또는 '많이 개선됨'(+2)으로 평가되었다.
기저선 질적 환자 인터뷰는 환자 경험을 체계적으로 포착하기 위해 사전 지정된 환자 질적 인터뷰 하위 연구를 포함하였으며, 이는 FDA의 환자 중심 약물 개발 프레임워크와 일치한다.
QoL 부담은 임상 병변의 심각성을 넘어 파란색 변색, 통증/불편, 부기, 돌출 및 출혈 또는 누출을 포함한다.
환자들은 신체 활동, 사회 참여 및 직장/학교 기능에서의 제한과 병변 가시성과 관련된 정서적 고통을 보고하였다.
치료 우선 사항은 외관 개선, 통증 감소 및 병변 크기 감소를 포함하여 전통적인 임상 심각도 평가로는 완전히 포착되지 않는 환자 중요 영역을 강조하였다.
팔벨라 테라퓨틱스는 QTORIN™ 플랫폼을 기반으로 한 광범위한 제품 후보군을 개발하고 있으며, 초기에는 심각하고 희귀한 피부 질환 및 혈관 기형에 초점을 맞추고 있다.
팔벨라의 주요 제품 후보인 QTORIN™ 3.9% 라파마이신 무수 젤(QTORIN™ 라파마이신)은 미세 낭성 림프관 기형, 피부 정맥 기형 및 임상적으로 중요한 혈관각화증 치료를 위해 개발되고 있다.
팔벨라의 두 번째 제품 후보인 QTORIN™ 피타바스타틴은 확산성 표재성 자외선 각화증 치료를 위해 개발되고 있다.
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