REVEAL 임상 파트 A 환자 100% 발달 이정표 획득…2027년 상반기 탑라인 결과 및 FDA 피드백 예상
공시에 따르면, 타이샤 진 테라피스는 과다 등록된 REVEAL 중추적 임상시험에서 렛 증후군 발달 정체기(developmental plateau)에 있는 6세 이상 22세 미만의 여성 환자 총 17명에게 TSHA-102 투약을 완료했다. 이번 임상시험은 고용량 TSHA-102(총 1x1015 벡터 게놈(vg))를 단회 척수강 내(IT) 투여하여 평가하는 단일군, 오픈라벨 방식으로 진행된다. 1차 평가변수는 자연사(natural history)로 정의된 28개 발달 이정표 중 최소 1개 이상을 획득하거나 회복한 환자의 비율인 반응률로 설정됐다. 이번 임상의 성공 최소 기준은 반응률 33% 이상이다. 안전성 측면에서는 2026년 6월 데이터 컷오프 기준 REVEAL 임상 1/2상 및 중추적 임상시험 전체 환자(29명)에서 치료 관련 심각한 이상반응(SAE)이나 용량 제한 독성(DLT)은 보고되지 않았다.
이와 함께 발표된 REVEAL 파트 A 임상 1/2상 장기 데이터에 따르면, TSHA-102를 투여받고 12개월 이상 추적 관찰을 마친 6~21세 여성 환자 12명(고용량 8명, 저용량 4명)의 100%가 투여 후 12개월 시점까지 최소 1개 이상의 발달 이정표를 획득하거나 회복했다. 환자들은 미세 운동, 대동작 운동, 의사소통 등 핵심 기능 영역에서 의미 있는 개선을 보였다. 장기 추적 관찰 결과 치료 효과는 12개월 이상 지속되고 심화되었으며, 투여 후 12개월 이상 시점에서 환자당 평균 26건에 달하는 총 310건의 기능적 획득(발달 이정표 31건, 추가 기술 개선 279건)이 관찰됐다. 발달 이정표 획득 건수는 투여 후 6개월 시점 대비 12개월 시점에 69%, 12개월 이상 시점에는 94% 증가했다.
타이샤 진 테라피스는 소아 환자를 대상으로 하는 ASPIRE 안전성 중심 임상시험도 진행 중이다. 이 임상시험은 2세 이상 4세 미만의 렛 증후군 여성 환자를 대상으로 TSHA-102의 안전성과 예비 효능을 평가하기 위해 설계됐다. 당초 목표 인원인 3명을 초과하여 총 4명의 환자를 등록했으며, 2026년 2분기 내에 3명에 대한 투약을 완료하고 2026년 7월에 추가 1명에게 투약할 예정이다. 회사는 계획 중인 BLA 신청서에 최소 3개월 분량의 ASPIRE 안전성 데이터를 포함할 예정이며, 소아 인구에 대한 효능은 REVEAL 중추적 임상시험에서 수집된 데이터로부터 추정할 계획이다.
회사는 향후 일정으로 2026년 7월 ASPIRE 임상시험 투약 완료, 2026년 4분기 BLA 지원을 위한 공정 성능 검증(PPQ) 캠페인 완료를 예상하고 있다. 이어 2027년 초 FDA와 중간 데이터를 검토하고 BLA 제출을 위한 다음 단계를 논의할 계획이다. 한편, TSHA-102는 중추신경계(CNS) 세포에 기능적인 MECP2 유전자를 전달하여 렛 증후군의 유전적 근본 원인을 해결하도록 설계된 일회성 유전자 치료제 후보물질이다. 렛 증후군은 X-염색체 연관 MECP2 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 신경발달 질환으로, 미국, 유럽, 영국에 약 1만 5000명에서 2만 명의 환자가 있는 것으로 추정된다. 현재 유전적 근본 원인을 치료하는 승인된 치료제는 없다.
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