환자 4명 모두 혈청 AAT 보호 기준치 상회·간 교정률 54%…2026년 말 또는 2027년 초 미국 2/3상 개시 계획
세라파 바이오는 26일(현지시간) PiZZ 유전자형 환자 4명을 대상으로 진행 중인 연구자 주도 임상(IIT)에서 SERP-01을 단회 투여한 결과, 4명 모두 혈청 총 AAT 수치가 보호 기준치인 11µM 이상으로 용량 의존적으로 빠르게 증가했다고 밝혔다. 투여 용량은 35mg 1명, 45mg 3명이다. 데이터는 독일 하노버 의과대학의 지몬 크로스(Simon Krooss) 박사가 지난 23~24일 스페인 바르셀로나에서 열린 유럽호흡기학회(ERS) 알파-1 항트립신 콘퍼런스 2026에서 발표했다.
이번 연구자 주도 임상은 중국 상하이 런지병원과 하노버 의과대학이 공동으로 진행하고 있다. SERP-01은 1회 정맥 투여로 체내에서 SERPINA1 유전자의 PiZZ 점돌연변이를 교정하도록 설계된 염기 편집 치료제다.
최장 10개월 추적 결과와 간 생검 분석
10월 15일 기준 데이터에서 혈중 AAT는 Z-AAT 위주에서 정상 기능 형태인 M-AAT 위주로 바뀌었다. 3주 차 M-AAT 비중은 35mg 투여군 98.7%, 45mg 투여군 93.4%로 액체크로마토그래피·질량분석 측정의 상한에 근접했다. 45mg 투여군의 총 AAT(탁도 측정)는 최장 10개월 추적 기간 동안 정상 범위 하한인 20µM 수준이거나 그에 근접했다.총 AAT의 기능은 투여 1개월과 2개월 뒤 엘라스타제 억제 분석으로 평가했다. 4명 중 3명의 혈청이 건강한 기증자(PiMM) 혈청의 활성에 근접했고, 4명 모두 PiZZ 대조군 혈청의 활성을 웃돌았다.
35mg 투여 환자 1명에게서 투여 10주 뒤 채취한 간 생검의 DNA 염기서열 분석에서는 목표 부위 교정률이 54%로 나타났고, 인접 염기에서 의도하지 않은 교정(bystander editing)은 검출되지 않았다. 세라파 바이오는 자사가 아는 한 지질나노입자(LNP)로 전달한 염기 편집기의 간 유전자 교정을 PiZZ AATD 환자에게서 평가한 첫 보고라고 밝혔다.
안전성과 미국 2/3상 일정
데이터 기준일까지 중대한 이상반응이나 3등급 이상의 치료 관련 이상반응은 관찰되지 않았다. 다만 회사는 SERP-01의 안전성과 효능을 평가하려면 더 긴 추적 관찰과 추가 참가자가 필요하다고 밝혔다. 또 이번 임상은 회사 통제 밖의 제3자가 소수 환자를 대상으로 진행하는 초기 단계 연구로, 허가를 뒷받침하도록 설계되지 않았고 향후 회사 임상 결과를 예측하지 못할 수 있다고 덧붙였다.세라파 바이오는 미국 식품의약국(FDA)이 임상시험계획(IND)을 승인한 SERP-01의 미국 2/3상 임상시험을 2026년 말 또는 2027년 초에 시작할 계획이다. 케네스 밀스(Kenneth T. Mills) 세라파 바이오 최고경영자(CEO)는 "초기 단계이지만 이번 긍정적 데이터는 매우 유망해 보인다"고 말했다.
바운들러스 바이오는 염색체외 DNA(ecDNA)를 겨냥한 항암제를 개발해 온 임상 단계 기업이다. 지난 6월 22일 세라파 바이오와 합병 계약을 체결했고 8월 28일 계약을 한 차례 개정했다. 합병이 완료되면 세라파 바이오는 바운들러스 바이오의 완전 자회사가 되며, 통합 법인은 사명을 세라파 바이오로 바꾸고 나스닥에서 티커 'AATD'로 거래될 예정이다.
합병 종결에는 양사 주주 승인, S-4 신고서 효력 발생, 나스닥 상장 승인 등의 조건이 남아 있다. S-4 신고서는 아직 SEC에서 효력이 발생하지 않았다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
