'sura-vec' 상맥락막 전달 방식 임상 개시…올해 4분기 임상 3상 탑라인 발표 예정
이번에 개시된 'NAAVIGATE' 임상 시험은 센터 침범 당뇨병성 황반부종(CI-DME)이 없는 비증식성 당뇨망막병증(NPDR) 환자를 대상으로 sura-vec의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 다기관, 눈가림(masked), 샴 대조(sham-controlled) 임상 2b/3상 연구다. 참가 환자들은 앞서 진행된 임상 2상 'ALTITUDE' 시험에서 평가된 용량 수준 3인 안구당 1.0x10¹² 유전체 복제본(GC)의 sura-vec과 단기 국소 예방적 스테로이드를 투여받는다. 이번 임상의 1차 평가변수는 투여 1년 시점에 당뇨망막병증 중등도 척도(DRSS)에서 2단계 초과(>2단계) 개선이다. 리젠엑스바이오가 운영하는 임상 2b상 단계는 미국에서 약 135명의 참가자를 모집할 예정이다.
리젠엑스바이오는 오는 2026년 7월에 개최되는 미국망막학회(ASRS) 제44회 연례 학술대회에서 다양한 임상 데이터를 발표할 계획이다. 먼저 ALTITUDE 임상 2상의 장기 추적 관찰 연구에 대한 2.5년 데이터를 공개한다. 앞서 발표된 ALTITUDE 임상 2상의 용량 수준 3에 대한 2년 데이터에서는 안구 내 염증이 관찰되지 않았으며(n=15), 우수한 내약성과 지속적인 유효성 프로파일을 확인한 바 있다. 또한 습성 연령관련 황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 망막하(subretinal) 전달 방식을 사용한 sura-vec 임상 1/2a상의 5년 장기 추적 관찰 데이터도 이번 학회에서 함께 발표된다. 아울러 리젠엑스바이오는 애브비와 공동으로 진행 중인 망막하 전달 방식의 sura-vec 임상 3상인 'ATMOSPHERE' 및 'ASCENT' 시험의 탑라인 데이터를 2026년 4분기에 발표할 예정이다.
sura-vec(ABBV-RGX-314)은 습성 황반변성과 당뇨망막병증 등 만성 망막 질환에 대해 단회 투여로 지속적인 치료 효과를 내도록 설계된 유전자 치료제 후보물질이다. 이 물질은 'NAV AAV8' 벡터를 사용해 혈관내피성장인자(VEGF)를 억제하는 항체 단편을 전달함으로써, 망막 내 삼출물 축적과 신생 혈관 생성을 억제하도록 고안됐다. 당뇨망막병증은 전 세계 24세에서 75세 사이 성인 시력 상실의 주요 원인으로, 미국에서만 약 1000만 명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.
리젠엑스바이오는 아데노부속바이러스(AAV) 유전자 치료 분야를 개척해 온 바이오테크 기업이다. 애브비와 협력 중인 sura-vec 외에도 듀센형 근이완증 치료제 'RGX-202', 일본 신약(Nippon Shinyaku)과 공동 개발 중인 헌터증후군(MPS II) 치료제 'NAVSUNLI' 및 헐러증후군(MPS I) 치료제 'RGX-111' 등의 후기 단계 파이프라인을 보유하고 있다. 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 '졸겐스마(ZOLGENSMA)'를 포함해 수천 명의 환자가 리젠엑스바이오의 AAV 플랫폼 기술이 적용된 치료제를 투여받았다.
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