올해 말 첫 환자 등록 및 2027년 하반기 초기 데이터 확보 목표
이번에 승인된 Corventis 임상시험은 PRKAG2 증후군 환자를 대상으로 ATR 1072의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가하기 위해 설계된 다기관, 공개(open-label) 임상 1/2상 시험이다. 해당 연구에는 약 37명의 참가자가 등록될 예정이며, 임상시험은 두 부분으로 나누어 진행된다. 파트 A에서는 안전성을 규명하고 적정 용량을 선택하기 위해 다중 상승 용량(multiple ascending dose) 코호트를 운영한다. 이어지는 파트 B에서는 권장되는 임상 2상 용량을 적용한 단일군 확장(single-arm expansion) 코호트를 통해 심장 구조 및 기능에 미치는 안전성과 효능 추세를 추가로 평가할 계획이다.
현재 임상시험 기관 개시를 위한 준비 작업이 진행 중이며, 아트리움 테라퓨틱스는 2026년 말까지 첫 번째 참가자의 등록을 완료할 것으로 예상하고 있다. 또한, 약물의 개념 증명(proof of concept)을 입증할 수 있는 초기 임상 데이터는 2027년 하반기에 확보할 수 있을 것으로 전망했다. 캐슬린 갤러거(Kathleen Gallagher) 아트리움 테라퓨틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "PRKAG2 증후군과 같은 희귀 유전성 심근병증은 진행성이고 생명을 위협하는 질환이지만 현재 근본적인 원인을 치료할 수 있는 승인된 치료제가 없다"라며 "이번 FDA의 IND 승인과 Corventis 임상 1/2상 출범은 환자들을 위해 질병 완화 치료제를 신속하게 전달하고자 하는 우리 팀의 역량을 보여주는 것"이라고 밝혔다.
ATR 1072는 PRKAG2 증후군의 근본적인 원인을 치료하기 위해 개발 중인 질병 완화 치료제 후보물질이다. 이 물질은 아트리움 테라퓨틱스의 정밀 RNA 전달 기술을 기반으로 하며, 소간섭 RNA(siRNA)를 활용해 돌연변이된 PRKAG2 메신저 RNA(mRNA)를 억제(silence)하는 기전을 가진다. 이를 통해 AMP 활성화 단백질 키나아제(AMPK)의 활성을 정상화하고, 심장 내 병원성 글리코겐의 축적을 줄여 잠재적으로 심장 기능을 개선하는 것을 목표로 한다. PRKAG2 증후군은 PRKAG2 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 상염색체 우성 조기 발병 심근병증으로, 심장 근육 비대, 전기 전도 장애, 부정맥 등을 유발한다. 현재 미국 내 환자 수는 약 1,000명에서 2,000명 사이로 추정되며, 기존 치료는 증상 완화에만 국한되어 있었다.
아트리움 테라퓨틱스는 심근병증 환자의 치료 표준을 혁신하기 위해 심장 표적 RNA 치료제 전달 기술을 개발하는 기업이다. 이 회사의 독자적인 기술 플랫폼은 어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences, Inc.)에서 설계된 것으로, 단클론항체(mAb) 등 표적 전달 리간드의 조직 선택성과 올리고뉴클레오타이드의 정밀성을 결합한 것이 특징이다. 현재 회사의 파이프라인은 PRKAG2 증후군 치료제 후보물질인 ATR 1072 외에도 포스포람반(PLN) 심근병증 치료를 위한 ATR 1086, 그리고 희귀 심근병증 분야의 비공개 연구 타겟 2개로 구성되어 있다.
#아트리움테라퓨틱스 #RNA #ATR1072 #PRKAG2증후군 #FDA임상승인
※ 본 보고서는 AI가 생성한 참고 자료로, 번역 과정 및 기사 작성 과정에서 문맥상 오류가 포함될 수 있습니다.
투자 판단의 최종 책임은 투자자 본인에게 있으며, 본 자료를 투자 결정의 근거로 단독 활용하지 않도록 주의하시기 바랍니다.
데이터투자 공시팀 pr@datatooza.com
