14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 14일, 라리마테라퓨틱스가 자사의 웹사이트에 업데이트된 슬라이드 프레젠테이션을 게시했다.
이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 이곳에 참조로 포함된다.
회사의 대표들은 이 프레젠테이션을 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과의 다양한 회의에서 사용할 예정이다.
2025년 9월 30일 기준으로 라리마테라퓨틱스의 현금 및 투자 자산은 약 1억 7,570만 달러로 추정되며, 이는 2026년 4분기까지의 자금 운용이 가능하다는 것을 의미한다.
또한, 라리마테라퓨틱스는 FDA의 START 파일럿 프로그램에 참여하고 있으며, 이는 희귀 질환 치료제의 임상 및 규제 개발을 가속화하기 위한 프로그램이다.
이 프로그램은 FDA가 2023년 9월에 시작한 새로운 이정표 기반 프로그램으로, 희귀 질환에 대한 혁신적인 치료제 개발을 가속화하는 데 도움을 준다.
라리마테라퓨틱스는 FDA와의 상호작용을 통해 임상 개발 프로그램을 개선하고 있으며, FDA는 라리마테라퓨틱스의 새로운 용량 요법에 대한 접근 방식을 승인했다.
라리마테라퓨틱스의 제품 후보인 노믈라보푸스(nomlabofusp)는 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s Ataxia) 치료를 위한 첫 번째 질병 수정 치료제로 개발되고 있다.
초기 50mg 오픈 라벨 연구 데이터는 노믈라보푸스의 치료 잠재력을 지지하며, 6개월 후 데이터가 있는 참가자 100%가 건강한 자원자들의 중간 수준의 50% 이상에 도달한 피부 FXN 수치를 기록했다.
1년 후, mFARS(다. 임상 연구의 주요 결과 측정 지표)에서 참가자들의 중간 점수는 2.25 개선되었으며, 이는 FACOMS 자연사 참조 집단에서 관찰된 1.00의 악화와 대조된다.
노믈라보푸스는 일반적으로 잘 견디며, 39명의 참가자 중 7명이 초기 6주 동안 아나필락시스를 경험했으나 모두 표준 치료 후 건강한 상태로 돌아왔다.
라리마테라퓨틱스는 FDA에 임상 개발 프로그램에 대한 전체 데이터 업데이트를 제공했으며, FDA는 새로운 용량 요법에 동의했다.
노믈라보푸스는 2026년 2분기 BLA 제출을 목표로 하고 있으며, 이는 피부 FXN 수치의 증가를 기반으로 한 가속화 승인을 추구할 예정이다.
이러한 강력한 데이터에 기반하여, 라리마테라퓨틱스는 노믈라보푸스가 FA 환자에게 첫 번째 질병 수정 치료제가 될 수 있다고 믿고 있다.
현재 라리마테라퓨틱스는 2026년 4분기까지 자금 운용이 가능하며, 이는 향후 연구 개발 및 임상 시험에 중요한 역할을 할 것으로 예상된다.
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