28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 28일, 리젠엑스바이오(Nasdaq: RGNX)는 미국 식품의약국(FDA)이 MPS I(허를 증후군) 치료를 위한 임상 시험인 RGX-111에 대해 임상 보류를 결정했다고 발표했다.
이는 Phase I/II 연구에 참여한 한 환자에서 발생한 신생물(뇌실 내 CNS 종양)의 초기 분석 결과에 따른 것이다.
FDA는 또한 MPS II(헌터 증후군) 치료를 위한 RGX-121에 대해서도 임상 보류를 결정했으며, 이는 두 제품 간의 유사성, 연구 집단, 그리고 임상 연구 간의 공유 위험을 이유로 들었다.
이 사례는 5세의 무증상 환자에서 정기적인 뇌 MRI 검사 중 발견되었으며, 이 환자는 4년 전 RGX-111을 투여받았다.
절제된 종양의 초기 유전자 분석 결과, 프로토온코진(PLAG1)의 과발현과 관련된 AAV 벡터 게놈 통합 사건이 발견되었다.
이 사건이 약물과 관련이 있는지에 대한 조사는 진행 중이며, 인과관계는 아직 확립되지 않았다.해당 환자는 여전히 무증상이며, 치료 의사에 의해 긍정적인 발달 진전을 보이고 있다.
RGX-111로 치료받은 9명의 환자와 RGX-121로 치료받은 32명의 환자에서는 신생물의 증거가 보고되지 않았다.
리젠엑스바이오의 커런 심슨 CEO는 "FDA가 RGX-121 프로그램을 보류한 것에 놀랐다"고 말했다.
그는 "이들은 별개의 치료법이며, 30명 이상의 환자에서 RGX-121의 긍정적인 안전성 프로필은 변함이 없다. 환자의 안전이 최우선이며, 우리는 RGX-121의 이점-위험 비율에 대해 확신하고 있다"고 덧붙였다.
리젠엑스바이오는 아직 전체 임상 보류 통지를 받지 못했으며, FDA로부터 추가 세부 사항을 기다리고 있다.
RGX-121은 MPS II 치료를 위한 잠재적인 일회성 유전자 치료제로, 중앙신경계(CNS)에 iduronate-2-sulfatase(IDS) 유전자를 전달하도록 설계되었다.
IDS 유전자의 전달은 혈액-뇌 장벽을 넘어 CNS의 세포에 영구적인 I2S 단백질 공급원을 제공할 수 있다.
RGX-121은 FDA로부터 고아약, 희귀 소아 질환, 신속 심사 및 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.
MPS II는 X-연관 열성 질환으로, I2S 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 이는 조직에 GAGs(글리코사미노글리칸)의 축적을 초래한다.
MPS I은 IDUA 효소의 결핍으로 인해 발생하는 희귀 자가열성 유전 질환으로, 이는 CNS에서 GAGs의 축적을 초래한다.
리젠엑스바이오는 2009년 설립된 생명공학 회사로, 유전자 치료의 치유 잠재력을 통해 삶을 개선하는 사명을 가지고 있다.
현재 리젠엑스바이오는 희귀 및 망막 질환을 위한 일회성 치료제의 후기 단계 파이프라인을 발전시키고 있다.
리젠엑스바이오의 임상 시험은 수천 명의 환자에게 치료 기회를 제공하고 있으며, 이는 의료 제공 방식을 변화시킬 잠재력을 가지고 있다.
리젠엑스바이오는 앞으로도 환자의 안전과 치료 효과를 최우선으로 하여 연구를 지속할 예정이다.
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