24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 24일, 라리마 테라퓨틱스(라리마)(Nasdaq: LRMR)는 미국 식품의약국(FDA)이 프리드리히 운동실조증(FA) 치료를 위한 노믈라보프스프에 대해 혁신 치료 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 부여했다고 발표했다.
이 혁신 치료 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발 및 규제 검토를 가속화하기 위해 설계되었다.
노믈라보프스프는 질병 수정 가능성이 있는 프라탁신(FXN) 단백질 대체 요법으로, 성인 및 아동 환자에게 사용될 예정이다.
FDA는 최근의 START 미팅 이후, BLA(생물학적 제품 허가 신청) 제출을 지원하기 위해 피부 FXN의 사용을 새로운 대리 지표로 고려할 것이라는 점에서 계속해서 일치하고 있다고 밝혔다.
FDA는 노믈라보프스프 프로그램에 대한 안전성 데이터베이스의 적절성은 BLA 제출 시 검토될 것이라고 언급했다.BLA 제출은 2026년 6월로 예정되어 있다.
노믈라보프스프의 혁신 치료 지정 요청에는 6개월 동안의 데이터와 매일 노믈라보프스프를 투여한 참가자들로부터의 초기 임상 데이터가 포함되어 있으며, 이 데이터는 피부 FXN 수치가 무증상 보유자와 유사한 수준으로 증가했음을 보여준다.
또한, 수정된 프리드리히 운동실조증 평가 척도(mFARS) 점수, 일상 생활 활동(FARS-ADL), 9홀 핀 테스트(9-HPT), 수정된 피로 영향 척도(MFIS) 등 네 가지 주요 임상 결과에서 일관된 방향으로 개선이 이루어졌음을 나타낸다.이러한 결과는 노믈라보프스프가 FA의 질병 경과를 개선할 수 있는 잠재력을 강화한다.
라리마의 최고 의학 책임자(Rusty Clayton 박사)는 "FA로 고통받는 약 5,000명의 미국 내 환자들에게 여전히 상당한 질병 부담이 존재한다"며, "혁신 치료 지정을 받는 것은 FDA가 높은 미충족 의료 수요를 인식하고 노믈라보프스프가 임상적으로 중요한 지표에서 기존 치료에 비해 상당한 개선을 보여줄 가능성을 인정한 것"이라고 말했다.
FDA와의 지속적인 협력을 통해 라리마는 노믈라보프스프의 질병 진행 수정 가능성을 지원하는 임상 데이터를 확보하고 있으며, 2026년 6월 BLA 제출을 목표로 하고 있다.
또한, 글로벌 3상 연구를 2026년 2분기에 시작할 계획이며, 미국 내 출시를 2027년 상반기로 목표하고 있다.
현재 라리마는 2025년 12월 31일 기준으로 약 136.9백만 달러의 현금 및 투자 자산을 보유하고 있으며, 2026년 4분기까지 운영할 수 있는 자금을 확보하고 있다.
이러한 재무 상태는 라리마가 향후 임상 개발 및 상용화에 필요한 자금을 조달할 수 있는 기반이 될 것으로 보인다.
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