글로벌 임상 3상 LPLV 완료 및 프리 NDA 미팅 마쳐…올해 하반기 탑라인 데이터 발표 계획
이번 임상 3상 시험(TransportNPC)은 니만-피크병 C1형 환자들을 대상으로 진행 중인 글로벌 다기관 연구다. 총 104명의 환자가 등록되었으며, 이 중 3세 이상 환자를 대상으로 하는 코어 연구에 94명, 영유아(0~3세 미만)를 대상으로 하는 서브 연구에 10명이 참여했다. 앞서 2025년 6월 독립적 데이터모니터링위원회(DMC)는 임상 3상의 중간 분석을 수행한 후, 96주 최종 분석까지 연구를 계속 진행할 것을 권고한 바 있다. 라파엘 홀딩스는 이미 미국 식품의약국(FDA)과의 프리 NDA(Pre-NDA) 미팅을 완료한 상태다.
트랩솔 사이클로는 세포 내에서 콜레스테롤을 직접 배출하는 기전의 약물이다. 이전 임상 1/2상 시험(CTD-TCNPC-201) 결과에 따르면, 48주 동안 치료를 마친 환자 9명 중 100%가 임상글로벌인상평가-개선도(CGI-I)에서 안정 또는 개선 상태를 나타내며 효능을 입증했다. 또한 89%의 환자가 질병 진행 속도에서 개선을 보였다. 안전성 프로파일에서도 대부분의 치료 관련 이상반응은 경증에서 중등도 수준이었으며, 심혈관계, 호흡기계, 신장, 간 등 주요 장기 시스템에 미치는 부정적인 영향은 관찰되지 않았다.
니만-피크병 C1형은 세포 내에 콜레스테롤이 비정상적으로 축적되어 장기 손상과 신경 퇴행을 일으키는 희귀 유전 질환이다. 전 세계적으로 환자 수가 9000명 이상인 것으로 추정되며, 글로벌 시장 규모는 2033년까지 9억 2000만 달러 이상으로 성장할 것으로 전망된다(투자 설명회 자료 내 출처: DataMIntelligence 보고서 기준). 라파엘 홀딩스는 트랩솔 사이클로가 기존에 승인된 제브라(Zevra)의 '미플리파(Miplyffa)'나 인트라바이오(IntraBio)의 '아쿠너사(Aqneursa)'와 달리, 질병의 근본 원인인 콜레스테롤을 직접 제거하는 차별화된 기전을 가지고 있어 향후 표준 치료제로서의 경쟁력을 갖추고 있다고 설명했다.
라파엘 홀딩스의 재무 상태를 보면, 2026년 4월 30일 기준 약 3050만 달러의 현금 잔고를 보유하고 있다. 회사 측은 현재 보유한 자금이 향후 예정된 주요 마일스톤들을 달성하는 데 충분한 수준이라고 밝혔다. 한편, 라파엘 홀딩스는 임상 단계 바이오기업으로 의약품 개발 외에도 의료기기 사업을 영위하고 있으며, 지난 2024년 12월 FDA 승인을 받은 일체형 내시경 수근관 해방술 시스템을 보유하고 있다.
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