재투약 12개월 차에 MG-ADL 점수 평균 6.6점 감소…새로운 안전성 우려 없어
이번 데이터는 플로리다주 올랜도에서 열린 2026년 미국 신경근육·전기진단의학회(AANEM) 연례 학술대회 중 미국 중증근무력증재단(MGFA) 과학 세션에서 공개됐다. 발표는 노스캐롤라이나 대학교 의과대학의 저명한 신경학자이자 임상 2b상 조사관인 제임스 F. 하워드 주니어(James F. Howard Jr.) 박사가 맡았다.
공개된 데이터는 데스카르테스-08의 첫 번째 치료 과정을 마치고 최소 12개월이 지난 후 증상이 재발해 재투약을 받은 중증근무력증 환자 5명의 사례 분석 결과다. 환자들의 평균 유병 기간은 13년으로, 광범위한 치료 이력을 가지고 있었다. 첫 치료 과정 종료 후 첫 재투약 주입까지의 기간은 중앙값 기준 16.6개월이었다. 재투약은 초기 치료와 동일하게 주 1회씩 총 6회 주입하는 방식으로 진행됐다.
재투약 12개월 차 효능 및 안전성 결과
효능 평가 결과, 재투약을 받은 환자 5명 모두 임상적으로 의미 있는 수준의 증상 개선을 보였다. 재투약 후 12개월 차에 환자들의 중증근무력증 일상생활수행능력(MG-ADL) 점수는 기준점 대비 평균 6.6점 감소했으며, 중증근무력증 종합(MGC) 점수는 평균 15점 감소했다. 환자 5명 전원이 MGC 점수 3점 이상, MG-ADL 점수 2점 이상의 임상적으로 유의미한 감소를 경험했으며, 이 중 4명은 임상적으로 유의미한 MG-ADL 감소를 재투약 후 12개월까지 유지했다.안전성 측면에서는 새로운 안전성 신호가 보고되지 않았으며, 기존에 보고된 데이터와 일치하는 프로파일을 나타냈다. 재투약 후 12개월까지 전반적으로 양호한 내약성을 보였고, 부작용은 일시적이고 경미한 수준이었다. 재투약 기간 중 심각한 이상반응은 보고되지 않았으며, 특히 사이토카인 방출 증후군(CRS), 면역세포 관련 신경독성 증후군(ICANS), 혈구감소증, 저감마글로불린혈증 사례는 발생하지 않았다.
카티지언 테라퓨틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)인 카르스텐 브룬(Carsten Brunn) 박사는 "데스카르테스-08은 림프구 제거 화학요법 없이 외래 환자 환경에서 재투약이 가능한 CAR-T 세포 치료제"라며 "이번 데이터는 2027년 1분기로 예상되는 임상 3상 'AURORA' 톱라인 결과 발표를 앞두고 데스카르테스-08에 대한 확신을 강화한다"고 전했다.
카티지언 테라퓨틱스는 미국 메릴랜드주 프레더릭에 본사를 두고 있으며, 자가면역질환을 위한 세포 치료제 개발에 주력하고 있다. 회사는 2027년 1분기 중증근무력증 환자 대상 데스카르테스-08의 임상 3상 AURORA 톱라인 데이터를 발표하고, 이어서 2027년 중반에 미국 식품의약국(FDA)에 생물학적제제 허가신청(BLA)을 제출할 계획이다.
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주지숙 데이터투자 기자 pr@datatooza.com
