2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 2일, 테이샤진테라피는 "테이샤진테라피, FDA 혁신 치료제 지정 발표 및 TSHA-102에 대한 긍정적인 규제 업데이트 제공"이라는 제목의 보도자료를 발표했다.
보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.
FDA는 TSHA-102에 대해 혁신 치료제 지정을 부여했으며, 이는 중증 유전 질환인 레트 증후군 치료를 위한 AAV9 유전자 치료제다.
또한, 회사는 FDA와 REVEAL 주요 시험 프로토콜 및 통계 분석 계획(SAP)에 대한 최종 합의를 완료했으며, 이는 TSHA-102의 생물학적 라이센스 신청(BLA) 제출을 지원하기 위한 것이다.이 합의는 남아 있는 임상 및 통계적 질의 해결 이후 이루어졌다.
혁신 치료제 지정 및 주요 시험 프로토콜과 SAP에 대한 최종 합의는 REVEAL 1/2상 시험의 A파트에서 치료받은 12명의 환자에 대한 긍정적인 임상 증거를 바탕으로 이루어졌다.
FDA는 혁신 치료제 지정을 통해 심각한 질환을 치료하기 위한 임상 치료제의 개발 및 규제 검토를 가속화하고자 한다.
TSHA-102에 대한 혁신 치료제 지정을 지원하는 임상 증거는 A파트 REVEAL 임상 데이터에서 나타난 100% 반응률과 일반적으로 잘 견딜 수 있는 안전성 프로파일을 포함한다.
이 데이터는 치료받지 않은 환자에서 자연사 데이터에 기반한 6.7%의 가능성으로 정의된 발달 이정표를 달성하는 것과 관련이 있다.
테이샤의 규제 담당 최고 책임자인 루마나 하크-아흐메드는 "혁신 치료제 지정은 미국 내 레트 증후군으로 고통받는 약 10,000명의 환자에 대한 중대한 미충족 의료 수요와 TSHA-102의 잠재력을 인정받은 것"이라고 말했다.
REVEAL 주요 시험 프로토콜 및 SAP에 대한 FDA와의 최종 합의는 다음과 같은 주요 설계 요소를 포함한다.
6개월 중간 분석을 포함하여 BLA 제출의 기초가 될 수 있으며, 이는 REVEAL 1/2상 시험의 A파트에서 발달 이정표 달성을 평가하기 위해 사용된 엄격하고 객관적인 평가 기준에 의해 가능해졌다.
TSHA-102는 레트 증후군의 발달 고원 인구에서 6세 이상 22세 미만의 여성 15명을 대상으로 고용량 TSHA-102의 단일 경막내 투여를 평가할 예정이다.
주요 평가는 TSHA-102 투여 후 28개의 핵심 기능 영역에서 정의된 발달 이정표를 하나 이상 얻거나 재획득한 환자의 비율로 정의된다.
TSHA-102는 레트 증후군의 유전적 근본 원인을 해결하기 위해 설계된 일회성 치료제로, MECP2의 기능적 형태를 중추신경계의 세포에 전달하는 것을 목표로 한다.현재 레트 증후군을 치료하기 위한 승인된 질병 수정 치료제가 없다.
테이샤진테라피는 혁신 치료제, 재생 의학 고급 치료, 신속 통과 및 고아 약물 및 희귀 소아 질환 지정을 FDA로부터 받았다.
테이샤진테라피의 현재 재무 상태는 혁신 치료제 지정을 통해 향후 치료제 개발에 대한 긍정적인 전망을 보여주고 있으며, TSHA-102의 임상 개발이 순조롭게 진행되고 있다.
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